Nicht jedes Arzneimittel, das neu auf den Markt kommt, ist besser als herkömmliche Arzneimittel.  Daher werden neu auf den Markt gekommene Arzneimittel mit bisher noch nicht bekannten Wirkstoffen einer frühen Nutzenbewertung unterzogen. Der Gesetzgeber hat mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz zum 1. Januar 2011 das Verfahren der frühen Nutzenbewertung eingeführt. 

Danach hat eine Bewertung durch den Vergleich mit anderen Arzneimitteln und Behandlungsformen unter Berücksichtigung des therapeutischen Zusatznutzens für die Patienten im Verhältnis zu den Kosten zu erfolgen. Nutzen bzw. Schaden wird im Vergleich mit Placebo (oder einer andersartigen Scheinbehandlung) oder keiner Behandlung festgestellt. Bei einem Vergleich der zu evaluierenden medizinischen Intervention mit einer anderen, eindeutig definierten medizinischen Intervention spricht das IQWiG im Falle eines höheren Nutzens von „Zusatznutzen“.

Das Ergebnis der Nutzenbewertung – also ob ein neues Arzneimittel einen Zusatznutzen hat oder nicht – wirkt sich auf den Erstattungsbetrag aus und damit auf die Kosten, die den Krankenkassen für das Medikament entstehen.

• im Verfahren müssen die Hersteller belegen, ob und in welchem Ausmaß ihr Arzneimittel einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie hat.
• Der G-BA entscheidet auf Grundlage eines vom Herstellers einzureichenden Dossiers, ob und gegebenenfalls welchen Zusatznutzen das Arzneimittel hat. 
• Er kann das IQWiG mit der Prüfung und Bewertung des Arzneimittels beauftragen
• Der G-BA muss daraufhin eine innerhalb von 3 Monaten nach Markteinführung eines neuen Arzneimittels oder Zulassung eines neuen Anwendungsgebietes eine Nutzenbewertung veröffentlichen

• Anschließend hat der G-BA weitere 3 Monate Zeit, um unter Berücksichtigung der im Rahmen des durchzuführenden Stellungnahmeverfahrens vorgebrachten Argumente über die Nutzenbewertung zu entscheiden.

• Dem Beschluss des G-BA schließen sich Verhandlungen zwischen dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) und dem Hersteller über den Erstattungsbetrag für das Arzneimittel an.

• Sollten diese Verhandlungen 6 Monate nach dem Beschluss nicht abgeschlossen sein, werden der Erstattungsbetrag und weitere Inhalte der Erstattungsvereinbarung innerhalb weiterer 3 Monate durch eine Schiedsstelle festgelegt.

Solange für Arzneimittel ohne Zusatznutzen kein Erstattungsbetrag vereinbart ist und das Arzneimittel teurer als die zweckmäßige Vergleichstherapie ist, könnte dieses Medikament als unwirtschaftlich gelten. Deshalb ist für Vertragsärzte eine Regressgefahr im Rahmen von Einzelfallprüfungen nicht auszuschließen. Daher ist es für den Arzt bei der Verordnung wichtig zu wissen, wie der aktuelle Stand der Nutzenbewertung für das Arzneimittel ist.